Des chercheurs ont mis au point un médicament injecté en une seule fois et capable de faire baisser le taux de mauvais cholestérol jusqu’à 62 % ! Ce traitement pourrait permettre d'éviter la prise régulière de médicaments pour traiter l’hypercholestérolémie.
À Londres, des patients ont testé une nouvelle thérapie génique novatrice qui réduit le taux de « mauvais cholestérol » (cholestérol LDL) après une seule perfusion. Les résultats de cette étude menée par des scientifiques de l'University College London (UCL) ont été publiés dans la revue The New England Journal of Medicine.
Un traitement qui utilise la modification génétique
Il s'agit là de résultats d'un essai de phase précoce. Mais ils sont très prometteurs. La thérapie, baptisée VERVE-102, a été administrée en une seule fois par voie intraveineuse.
Concrètement, le traitement utilise la modification génétique pour désactiver le gène qui commande au foie la production d'une protéine appelée PCSK9. Cette protéine empêche normalement l'organisme d'éliminer le cholestérol LDL circulant dans le sang. En inhibant la protéine PCSK9, la thérapie VERVE-102 permet au corps d'éliminer le mauvais cholestérol.
Elle reproduit tout simplement la protection naturelle dont bénéficient les gens qui ne souffrent pas d'hypercholestérolémie. En effet, les personnes nées avec une version naturellement inactive de ce gène présentent un taux de cholestérol très bas tout au long de leur vie et un risque considérablement réduit de maladies cardiovasculaires.
Les auteurs de cette étude expliquent avoir administré ce nouveau médicament à 35 adultes atteints d'une forme héréditaire d'hypercholestérolémie très élevée (hypercholestérolémie familiale hétérozygote) ou d'une maladie coronarienne diagnostiquée à un plus jeune âge que la normale (maladie coronarienne précoce). Le but de cet essai clinique était d'évaluer la sécurité du médicament chez un petit groupe de patients.
FuturaSciences
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